​​AI正在彻底改变药物研发的格局，通过加速靶点发现、优化临床试验、降低研发成本等核心优势，将传统“双十”魔咒（10年、10亿美元）缩短至一半甚至更短，并显著提升成功率。​​

1. ​​靶点发现与验证​​：AI通过分析海量生物数据（如基因、蛋白质结构），快速识别疾病相关靶点。例如，中国科学院团队利用“脸谱识别”算法发现抗肿瘤老药的新靶点，将传统耗时数年的过程压缩至数月。

2. ​​化合物筛选与优化​​：AI模型可对数百万种化合物进行虚拟筛选，预测药效与毒性。麻省理工学院团队通过深度学习从1200万种化合物中锁定新型抗生素，效率远超人工实验。

3. ​​临床试验效率革命​​：AI通过分析历史患者数据，精准匹配试验对象并预测**剂量。斯坦福大学开发的“虚拟病人”模型高保真模拟药物反应，减少真实试验风险与费用。

4. ​​成本与时间压缩​​：AI将临床前候选化合物研发时间从4.5年缩短至13.7个月，成本降低上亿美元。国内AI制药公司如英矽智能已推动药物管线进入Ⅱ期临床，验证技术可行性。

未来，随着多模态AI模型（如分子-细胞-组织模拟）的成熟，药物研发将迈向全链条智能化。尽管数据隐私与监管挑战仍存，AI无疑将成为攻克疑难疾病的核心引擎。