分子生药学的核心任务是‌利用现代分子生物学技术解析药用生物活性成分的合成机制‌，‌改良传统药材品质‌，并‌开发新型生物药物‌。其研究聚焦三大方向：基因层面的药材改良、活性成分的生物合成途径解析，以及基于分子靶点的药物设计。

1. ‌基因层面的药材改良‌
   通过基因编辑（如CRISPR-Cas9）或分子标记辅助育种，定向调控药用植物中有效成分的合成基因，提升产量与药效。例如，通过过表达青蒿素合成关键酶基因，可使青蒿素产量提高2-3倍。

2. ‌活性成分的生物合成途径解析‌
   利用组学技术（基因组、转录组、代谢组）揭示天然药物（如紫杉醇、人参皂苷）的合成网络，为人工合成或微生物发酵生产奠定基础。例如，酵母工程菌已能高效合成阿片类前体物质。

3. ‌分子靶点药物开发‌
   结合结构生物学和计算机辅助设计，从传统药方中筛选特异性作用于疾病靶点（如EGFR、PD-1）的小分子或生物大分子药物。中药来源的黄连素衍生物已被开发为抗糖尿病候选药物。

未来，分子生药学将加速传统药材的标准化与国际化，同时推动"绿色制药"——通过合成生物学减少对野生资源的依赖。这一领域的发展或将成为中西医融合的关键突破口。